Что такое генетическая терапия?
Что такое генетическая терапия?
08.06.2018 в 21:14 | ГЕНЕТИКА

ВАЖНО: АВТОР БЛОГА НЕ КОНСУЛЬТИРУЕТ В ИНТЕРНЕТЕ. ЭТО  ОПАСНО.  ПОЖАЛУЙСТА ПО ВСЕМ ВОПРОСАМ КОНСУЛЬТИРУЙТЕСЬ ЛИЧНО У ВРАЧА КОТОРЫЙ ВАС НАБЛЮДАЕТ. 

Генетическая терапия- методы лечения (много разных), в основе которых лежит влияние на гены, замещение их или устранение недостаточности генов. Исходя из определения генетическая терапия используется при генетических болезнях и разрабатывается для них.  Многие болезни, которые ранее считались не генетическими в последующем признаются такими,  после того, как их природа изучается более глубоко ( например, онкологические заболевания). По этому сфера потенциального применения генетической терапии  будет расширяться.  Генетическая терапия скорее всего найдет свое применение в борьбе с наследственными заболеваниями, онкологией и некоторыми инфекциями. 

Что такое генетическое заболевание? 

Генетическое заболевание, это заболевание которое возникает из-за нарушения синтеза белковых молекул, вследствие патологии  в генетическом коде. В генетическом коде может оказаться ошибка ( мутация), генетический код может просто отсутствовать ( делеция участка хромосомы), или его может быть слишком много ( дупликация).  Большинство заболеваний связанных с генами - наследственные, т.е могут передаваться потомству.  

Очень много людей ошибочно считают, что раз заболевание генетическое, то оно обязательно должно наблюдаться в поколениях. Это не совсем так. Этот вопрос подробнее читайте здесь

Как работает генетическая терапия? 

Ученые ищут пути, воздействовать на ген содержащий мутацию, которая приводит к возникновению заболевания. В большинстве случаев  идея заключается в замещении патологического гена или замещение недостаточности работы гена. Для этого проводятся попытки доставки в клетку нормальные ( правильные) фрагменты нуклеиновых кислот  и включение их в копирование. Обычно, для доставки  пытаются использовать модифицированные  вирусы, которые способны проникать в клетки человека.  Вирусы способны проникнуть в клетки и размножаются в них. Возможно вирус сможет доставить в клетку нужный участок ДНК, благодаря которому в клетке будет производиться нужный белок.

Генетическая терапия может быть применима к тем генам, которые активны после рождения человека. Например, некоторые проявления генов могут быть завершенными к моменту обращения пациента за генетической терапией, или произошли в момент формирования органа или ткани. Например, патология  перекреста зрительных путей и макулярной области при альбинизме происходит внутриутробно, и это вряд ли можно будет изменить в будущем с помощью генетической терапии у уже рожденного человека. В то же время, при некоторых типах альбинизма, возможно можно будет увеличить количество  пигмента в клетках, что облегчит течение заболевания. 

Например, формирование радужки, зрительного нерва, макулярной области при врожденной аниридии, обусловлены тем, что ген PAX 6 не работал в полной мере внутриутробно (для нормальной работы необходимо два гена PAX6, а у пациентов с врожденной аниридией работающий нормально только один). Однако, недостаточность гена PAX6  проявляется и после рождения в нарушении формирования эпителия роговицы, катаракте, глаукоме. Так как активность гена необходим и  продолжается после рождения, то на нее  можно воздействовать ( и такие попытки уже есть) при помощи генетической терапии. 

Основные возможные пути приложения генетической терапии такие:
 

Замена гена содержащего мутацию нормальным геном

Инактивация мутированного гена, который работает не правильно. 

Внесение нового гена, который помогает бороться с заболеванием.

Генетическая терапия разрабатывается для того, чтобы внести генетический материал в клетку, чтобы компенсировать работу ( отсутсвие работы) патологических генов, чтобы в итоге получить нормальный белок. Если ген содержащий мутацию кодирует неправильный белок, или синтез белка вообще блокируется, генетическая терапия позволяет внести нормальный ген, который будет функционировать правильно, вести к синтезу нормального белка.

Если просто ввести ген в клетку, то  он не будет работать. Необходимо использовать специальные переносчики генов, которые называют векторами.  
 
Некоторые вирусы, часто используют как вектор, потому, что они могут доставить нужный ген в клетку. Вирусы генетически изменяются так, что они не могут вызвать заболевание у человека. Некоторые типы вирусов, такие как ретровирусы интегрируют свой генетический материал ( включая нужный ген)  в генетический материал человека. Другие вирусы, такие как аденовирусы, представляют свою ДНК в ядро клетки, но их ДНК не интегрируется в хромосомы человека. 
 
Вектор может быть введен внутривенно или напрямую в нужную ткань. Возможно, что некоторые клетки человека можно будет забирать на время, для обработки вектором, а затем возвращать их в тело человека. 
 
Исследователи должны решить множество технических задач прежде чем генетическая терапия может быть технически применима для лечения генетических заболеваний. Например, необходимо найти лучший путь для доставки гена к определенным тканям. Надо быть уверенным, что экспрессия нового гена адекватна необходимости
 
Возможно ли использовать генетическую терапию прямо сейчас.
 
Лишь при очень не многих заболеваниях используется генетическая терапия. Большинство методов в состоянии разработки и совершенствования. Сотни исследований проводится в настоящее время в мире для изучения использования генетической терапии в лечении генетических заболеваний, рака, ВИЧ - инфекции. Если вы считаете, что для вашего заболевания необходима генетическая терапия, вы можете посмотреть какие исследования проводятся в этом направлении, например здесь https://clinicaltrials.gov 
 
Какие есть этические или юридические  вопросы в использовании генетической терапии? 
 
Современная генетическая терапия направлена на лечение состоявшегося организма. Такой тип терапии не передается по наследству. Для того, чтобы удалить заболевание и у будущих поколений, необходимо воздействовать на половые клетки. Так как отдаленные последствия  такой терапии не известны до конца, то невозможно принять решение за судьбу  человека, который только будет  рожден. Исследования генетической терапии у людей направленные на будущие поколения, например, не могут по закону финансироваться в США из бюджетных средств.
 
Не ясен вопрос, можно ли использовать генетическую терапию в преступных целях. 

Не всегда можно точно определить, что некоторые свойства и черты патологические, не совсем ясно, кто и на каком основании это будет определять, особенно за детей. 

Должны ли люди допускаться до генетической терапии, для того, чтобы исправить личные черты индивидуальности:вес, рост, черты лица, уровень интеллекта?
 
Препараты генетической терапии разрешенные FDA 


ПОДПИШИТЕСЬ НА КАНАЛ В YOUTUBE

vadimbondar 1336 просмотров 0 комментариев
Всего комментариев: 0
avatar
Вход на сайт
Читать позже
    Функция "Читать позже" позволяет добавить материал в данный блок при помощи всего одного клика. Просто нажмите на иконку и читайте заинтересовавшие Вас статьи в любое удобное время.


    Это удобно.

Читаете ли ВЫ материалы о здоровье в интернете на английском языке?
Последние комментарии